CAR-T 商業化挑戰：為何革命性療法沒有立即帶來巨大商業成功？

2017 年，CAR-T 改變了癌症治療；但它沒有改變商業的法則

2017 年，CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy）正式上市，為癌症治療揭開了全新的篇章。

當時，市場普遍將 CAR-T 視為癌症免疫療法的重要里程碑。透過基因工程重新設計患者自身的 T 細胞，使其能夠辨識並攻擊癌細胞，CAR-T 首次讓「活的藥物（Living Drug）」從實驗室走入臨床。對許多已無其他治療選擇的血液腫瘤患者而言，它帶來了前所未有的治療希望，也讓全球生技產業相信，細胞治療時代正式來臨。

然而，當首批產品真正上市後，市場卻出現了與原本預期截然不同的結果。

無論是 Novartis 的 Kymriah，或是 Gilead（Kite）的 Yescarta，雖然臨床試驗展現超過 80% 的整體緩解率（Overall Response Rate, ORR），實際銷售卻遠低於當年市場預估。當時許多分析師預測 CAR-T 將立即成為數十億美元市場，但實際成長速度遠比預期緩慢。

這不禁讓大家產生一個疑問：

一項能改變癌症治療的革命性技術，為何沒有立即成為一項成功的商業產品？

其實，答案並不在於療效。真正的挑戰是商業化（Commercialization）。

CAR-T 最大的挑戰，不是科學，而是整個醫藥體系

傳統藥物的商業模式相對單純。藥廠完成藥物研發取得藥證後，經由穩定的 GMP 生產製程批量生產藥物，再透過醫院、藥局與物流系統配送給患者。當需求增加，產能便同步擴張，生產成本也可以逐漸下降。也就是說，這種模式可以達到規模經濟（Economies of Scale）而降低生產成本。

但是，CAR-T 則不同。它並不是一瓶可以放在倉庫等待出貨的藥品，而是一項高度客製化的生產服務。每一位患者，都需要採集自己的 T 細胞，再送到 GMP 工廠進行基因改造、細胞擴增與品質檢測，最後才能運回醫院輸注回患者體內進行治療。

換句話說，每一位患者，都對應一個獨立的製造批次（One Patient, One Batch）。

這意味著，CAR-T 的商業模式從一開始就與傳統製藥模式不同。真正需要管理的，不只是藥物本身，而是一整條橫跨醫院、冷鏈物流、GMP 製造廠、品質管理、保險支付與臨床照護的產業鏈。因此，CAR-T 治療能否成功不只取決於能否殺死癌細胞這一關，更取決於整個醫療系統是否有能力完成這套複雜的流程。

也正因如此，CAR-T 留給生技產業最大的啟示，不只是細胞治療，而是：

一項技術能否成功商業化，取決的不單只是科學，還包含整個醫藥系統能否支持。

CAR-T 商業化挑戰 (II)：真正限制市場成長的，不只是製造，還有醫院

大多數人認為，CAR-T 難以大規模商業化，是因為製造流程太複雜、物流成本太高。然而，即使解決了 GMP 製造與 Vein-to-Vein 供應鏈，CAR-T 仍然無法快速擴張市場。**真正經常被忽略的另一個瓶頸，其實來自醫院。** 從病人篩選、多團隊協作、CRS／ICANS 管理，到治療中心認證與給付制度，Hospital Capacity 正悄悄決定 CAR-T 能否真正走向大規模商業化。

Chivanta鄭少琦

革命性的療效，卻沒有帶來立即革命性的市場

如果要回顧 CAR-T 商業化的起點，就不能不提兩款具有代表性的產品。2017 年，Novartis 的 Kymriah 成為全球第一個獲准上市的 CAR-T 療法；幾個月後，Gilead（Kite）推出的 Yescarta 也取得 FDA 核准。

兩家公司都擁有頂尖的研發能力，也都建立了完整的 CAR-T 製造平台。從臨床數據來看，兩款產品都相當成功。

在復發或難治型 B 細胞惡性腫瘤患者中，CAR-T 展現了遠高於傳統化療的治療效果。許多原本幾乎沒有選擇的患者，在接受 CAR-T 後獲得完全緩解（Complete Response），甚至長期存活。

CAR-T 是什麼？重新設計人體免疫細胞，是癌症治療的新革命嗎？

CAR-T 不只是癌症治療的重要突破，更重新定義了什麼是「藥物」。它是目前最具代表性的 Living Drug，也是第一個大規模商業化的基因改造T細胞療法。然而，真正的競爭不只是尋找新的癌症標靶，而是如何設計更好的 CAR、建立更深的專利護城河，並克服商業化的挑戰！

Chivanta鄭少琦

對整個生技產業而言，這證明了一件重要的事情：

重新設計人體免疫細胞，真的可以治療癌症。

然而，真正進入市場後，商業化卻沒有如臨床數據般順利。

Kymriah 的挫折：最大的敵人不是競爭對手，而是製造本身

許多人以為 Kymriah 初期成長不如預期，是因為競爭產品 Yescarta 表現更好。事實上，更大的問題來自製造流程本身。對於傳統生物藥而言，只要製程建立完成，同一批產品就能供應成千上萬名患者。但CAR-T 卻不是如此。

每一位患者採集的 T 細胞品質都不同，年齡、疾病狀態、接受過的治療以及免疫功能，都可能影響後續細胞培養與擴增。因此，每一次生產都像重新開始。在 Kymriah 上市初期，Novartis 曾面臨相當高的製造失敗率（Manufacturing Failure）。

有些患者的 T 細胞無法順利擴增到足夠數量；有些則因品質檢測未通過，最終無法放行使用。這代表，即使患者完成採血，也不代表最後一定能拿到自己的 CAR-T。

試著想像一位末線白血病患者，醫師告訴他：「CAR-T 可能是最後一次治療機會。」

患者完成採血後，開始等待三到四週後，等來的不是藥物，而是一份通知：製造失敗（Manufacturing Failure），所以沒有 CAR-T 可以使用！

對患者、家屬與醫療團隊而言，這不只是一次製程失敗，更可能意味著錯失最後一次治療機會。相較之下，Gilead（Kite）在早期建立了更穩定的製造流程，降低了製造失敗率，也縮短了交貨時間。因此，Yescarta 很快在市場上取得領先優勢。這也讓整個細胞治療產業學到一件重要的事：

在細胞治療領域，製程能力本身，就是產品競爭力的一部分。

一項再優秀的科學技術，如果無法穩定製造，就很難真正進入市場。

CAR-T 商業化挑戰 (I)：生產難以規模化？問題藏在一條 Vein-to-Vein 供應鏈

對於 CAR-T 很多人都會問一個問題：既然 CAR-T 治療效果驚人，為何仍沒有像單株抗體或 GLP-1 快速普及？其實答案不在療效，而是在生產製造難以產生規模經濟。也就是說 CAR-T 不是在販售一袋細胞，而是在販售一條 Vein-to-Vein 供應鏈

Chivanta鄭少琦

Chivanta Insight

希望這不是讓你認為細胞治療很困難，而是思考商業化並不是臨床試驗成功之後才開始思考的事情。 從產品設計的第一天起，我們就必須同時思考整個醫藥系統：

• 能不能穩定製造？
• 能不能快速配送？
• 醫院是否願意採用？
• 支付制度是否能支撐？

因為真正決定一項技術能否改變世界的，不單只是它能不能治好疾病，更取決於它能不能被持續、穩定且有效地送到每一位患者手中。 而這件事，就是商業化 (Commercialization)