CAR-T 商業化挑戰 (III)：高藥價如何改變健保與醫療支付制度？

CAR-T 已經證明，它能讓部分原本幾乎沒有治療選擇的血液腫瘤患者獲得長期緩解，甚至有機會達到接近治癒的效果。

然而，當 CAR-T 真正進入臨床市場後，人們很快發現，限制它普及的並不只是製造能力、供應鏈或醫院量能，還有另一個更現實的問題：

誰來支付這一劑數十萬美元（數百萬台幣）的治療費用？

這個問題看似只是藥價太高，但真正受到挑戰的，其實是整個醫療支付制度。

CAR-T 客製化生產模式，重新定義了藥物成本

大部分傳統藥物都有一個共同特性：患者持續用藥，保險持續支付。

例如高血壓、糖尿病、自體免疫疾病等慢性疾病，患者通常需要長期甚至終身服藥，因此醫療支出會分散在數年甚至數十年間。同時，由於患者人數龐大，藥廠能透過大規模生產建立規模經濟（Economies of Scale），降低單位生產成本，使藥價維持在相對可負擔的水準。

但是 CAR-T 完全不同。

CAR-T 使用的是患者自身的 T 細胞，每位患者都需要建立一條專屬的 GMP 製造，每一次生產都只對應一位患者，也就是典型的 One Patient, One Batch。

CAR-T 商業化挑戰 (I)：生產難以規模化？問題藏在一條 Vein-to-Vein 供應鏈

對於 CAR-T 很多人都會問一個問題：既然 CAR-T 治療效果驚人，為何仍沒有像單株抗體或 GLP-1 快速普及？其實答案不在療效，而是在生產製造難以產生規模經濟。也就是說 CAR-T 不是在販售一袋細胞，而是在販售一條 Vein-to-Vein 供應鏈

Chivanta鄭少琦

這代表原本可以分攤到數十萬、甚至數百萬顆藥物上的製造成本，如今只能由單一患者承擔。

換句話說，CAR-T 的高藥價，不只是藥廠的定價策略，更反映了客製化生產所帶來的成本結構。

因此，真正的問題不只是「CAR-T 很昂貴」，而是當這樣的療法開始普及時，現有醫療支付制度是否仍能有效運作。

支付方真正承受的，不只是高藥價，而是年度財務壓力

許多人直覺認為，高藥價代表「不符合成本效益」。

但在健康經濟學（Health Economics）中，兩者其實是不同的概念。

一項療法即使具有良好的成本效益（Cost-effectiveness），代表它能帶來足夠的健康價值，仍可能因為短時間內需要支付龐大的治療費用，而對健保或保險公司造成巨大的財務壓力（Budget Impact）。

舉例來說，如果一年內有大量符合條件的患者同時接受 CAR-T 治療，即使長期來看能降低後續醫療支出，支付方仍必須在同一個年度承擔數億元的給付成本。

因此，支付方真正面對的問題不是：

「這項治療值不值得？」

而是：

「今年的預算，是否承受得起這麼多患者同時接受治療？」

這也是近年健康科技評估（HTA）除了成本效益分析之外，越來越需要考量預算影響分析 ( Budget Impact Analysis )的原因。

台灣的做法：暫時性支付，累積真實世界證據

台灣於 2023 年正式將 CAR-T 納入全民健康保險給付，成為我國細胞治療發展的重要里程碑。

目前採取的是「暫時性支付」搭配後續再評估的模式。符合條件的患者可以先接受治療，而醫院則持續蒐集真實世界治療資料（Real-world Data），健保署再依據療效、安全性及實際使用經驗，評估是否轉為正式常規給付，以及是否調整給付條件。(中央社、衛生福利部)

這種制度兼顧了兩個目標：

• 讓符合條件的患者能及早取得突破性治療。
• 避免在臨床證據仍持續累積的階段，立即對健保財務造成過大的長期負擔。

未來，隨著更多細胞與基因治療上市，台灣也可能進一步評估設立專款基金或其他創新支付機制，以降低對既有健保預算的排擠效應。

高價療法，也推動了醫療支付模式的創新

當一劑藥物價格高達數十萬美元時，傳統「給藥即付款」的模式開始受到挑戰。

近十多年來，各國政府、商業保險公司與藥廠陸續發展各種 Risk-sharing Agreement（風險分攤協議），希望在鼓勵創新與維持醫療財務永續之間取得平衡。

常見模式包括：

• Outcomes-based Agreement（成果導向支付）：部分給付與患者實際治療結果連結，若療效未達預期，藥廠需承擔部分風險。
• Milestone Payment（分期支付）：依照特定療效追蹤時間點分階段支付，降低一次性支付造成的財務壓力。
• Real-world Evidence：透過上市後持續蒐集真實世界證據，作為未來藥價調整與給付決策的重要依據。

不同國家的制度設計各有差異，但共同目標都是降低支付方一次承擔全部風險的壓力，同時讓真正有效的創新療法更快進入臨床。

CAR-T 的支付挑戰，也是整個細胞與基因治療時代的縮影

CAR-T 面臨的支付挑戰，與許多基因治療（Gene Therapy）十分相似。

兩者都具有高價值、高成本的特性，雖然可能帶來長期甚至接近治癒的治療效果，但也讓原本建立在「持續用藥、持續支付」模式上的醫療保險制度受到前所未有的挑戰。

因此，CAR-T 並不是特例，而是整個細胞與基因治療（Cell & Gene Therapy, CGT）時代的縮影。

隨著未來更多一次性治療陸續上市，如何建立兼顧病人便利性、鼓勵創新與財務永續的支付制度，將成為全球醫療體系共同面對的重要課題。

Chivanta Insight｜CAR-T 賣的不只是藥，而是未來的健康成果

CAR-T 改變的不只是癌症治療，更重新定義了醫療支付這件事。

過去，藥廠銷售的是一盒藥，醫院提供的是一次治療，而保險支付的是一張藥單。

但在細胞治療與基因治療時代，支付方真正希望購買的，其實是患者未來數年的健康成果。

因此，CAR-T 的商業化早已不是單純的新藥上市，而是一場涵蓋製造、醫院營運、醫療支付、健康經濟學與風險分攤機制的系統性創新。

未來，隨著更多細胞治療、基因治療，以及其他一次性治癒型療法陸續問世，真正決定它們能否普及的，將不只是科學突破，而是醫療體系是否能建立一套兼顧療效、便利性與財務永續的支付制度。

換句話說，下一場競爭，除了誰能開發出更好的療法之外，還包含——誰能建立一套讓創新療法真正走進臨床，並能長期永續運作的商業模式。